金思宇 / 中国智库高级研究员、中国政策科学研究会特邀研究员、经济学家


细胞与基因治疗（CGT）有一个尴尬的绰号——“科学上的登月，产业上的泥潭”。自体CAR-T、TIL、个体化干细胞制剂，每一款都是为“这一个人”定制的，天然抗拒传统小分子药那套标准化量产逻辑。用“药品一元论”硬套，成本被推到百万级，可及性被压到地板；完全放任，则“魏则西式”的灰色乱象必然重演。中国过去十年的困境可以浓缩成一句话：大量前沿技术有论文、有管线、有患者需求，却没有一条合法的商业化出口。


2026年5月前后，这道死结被两纸国务院令同时发力切开。818号令（《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，2026年5月1日施行）与828号令（《药品管理法实施条例》，2026年5月15日施行），配合落地前一日卫健委印发的《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》，正式将“卫健委技术审批＋药监局药品审批”的双轨框架写入行政法规。用一句不绕弯的话说：818号令回答“怎么在三甲医院里做”，828号令回答“怎么变成药去卖”。


这不是给行业“开口子”，而是一次制度接口工程——把“能不能做”和“能不能卖”拆开，再用法治把两段路接起来。


一、双轨各自怎么跑，以及那个真正被撬动的关节


技术轨的核心是“备案不收费、转化可收费、三甲是主体”。临床研究阶段不得向受试者收费，机构限定为三级甲等，原始记录保存30年、涉及子代永久保存。真正的制度突破在第三十四条：临床研究结束后经批准转化应用的，可以按规定收费。干细胞与先进疗法领域十年未解的痛点——“只能研究、不能合规收费”——第一次在行政法规层面被打开。


药品轨的核心是MAH全生命周期责任和加速通道。CAR-T等可规模化产品走NMPA路径，突破性治疗、附条件批准、优先审评、特别审批四条通道以行政法规固化，罕见病细胞治疗药最长7年市场独占。2026年7月，药监局进一步就CGT纳入创新药临床试验30日审评通道征求意见，红利从“沟通环节”延伸到审评全链条。


分流不是企业自由选边，而是有一套实质标准。 据卫健委2026年4月的问题解读，纳入技术轨转化审批的，须满足个性化程度高、国内无同类上市药品且无确证性临床试验在研，或用于严重危及生命且无其他有效手段的疾病，或属公共卫生急需。已有药品上市且不满足上述条件的，只能走药品轨。企业必须在立项早期就想清楚路径，不能两头试探。


二、落地数据说了什么：出清是真实的，但“八成退场”是一个粗略的方向判断


818号令施行首月，国家医学研究登记备案信息系统内填报及受理的项目达820项，而截至2026年6月上旬完成备案的仅个位数，首月通过率被媒体描述为“不足10%”。此后节奏逐步展开：6月25日第三批一次性放行34项，55天内累计47项；到7月15日第四批公示后，累计备案59项，覆盖13个省市三甲医院及科研机构、18种技术路线和12个疾病领域。第13批备案中，免疫细胞治疗占据主导，通用型细胞疗法和神经系统自身免疫病跨界拓展成为新的关注点。


低通过率需要被准确地拆开来看。一部分是存量项目集中平移时的质量出清。 过去大量项目在“以研代商”的灰色地带运行，学术伦理审查、非临床证据链、GMP级制备能力并不完整，平移进备案系统后自然无法通过。另一部分是评审标准与补正路径的透明度仍在建设之中。 监管部门有责任把“为什么不通过”“补什么能过”说得更清楚，否则不确定性本身会变成一种隐性创新成本。


出清的速度则没有争议。研究阶段不得收费、必须三甲合作、最高违法所得20倍罚款，三条叠加直接堵死了“以研代商”的生存空间，抗衰／保健类细胞业务大面积暂停。“八成干细胞企业离场”是业内广泛流传的判断，但一线投资机构的审慎测算将最终清退比例放在60%—70%区间，洗牌分“快速出清—深度洗牌—格局重塑”三阶段推进。无论取哪一个数，方向是确定的：靠合规套利生存的企业正在被清走，靠技术能力生存的企业才开始获得真正的市场空间。


三、为什么这是科技产业融合的样本，而不是一次普通的监管调整


第一，它解决了“科研成果如何变成产业供给”的制度接口问题。 过去CGT最大的浪费不是科学失败，而是价值兑现通道的缺失。一个团队做出了有临床信号的技术，却只能两条路：要么挤进药品轨，用十年级别的时间和数亿元成本去搏一个上市许可；要么滑入灰色地带，用“抗衰针”“免疫激活”的话术从患者口袋里收钱。双轨制把“技术服务”与“标准产品”分别确权，科研的价值可以通过合规收费兑现，而不必通过营销话术兑现。


第二，它重构了产学研医的角色分工。 818号令明确三甲医院为实施主体和责任主体，企业不得直接开展临床研究，只能以发起机构身份与医院合作，承担技术研发、样本制备和受试者损害救治费用。医院从“试验场”变成“发牌人”，企业从“渠道驱动”转向“技术驱动”。这一设计的实质，是把CGT的临床验证权收回到有伦理审查能力、有长期随访能力、有责任承担能力的机构手中。


第三，它在全球CGT监管谱系中切出了一条独特的制度线条。 截至2026年3月，中国已批准上市8款CAR-T和1款干细胞产品，而FDA批准的CGT产品为49款、EMA为28款。在药品轨上，中国走的是一条国际通行的生物制品审评路径，并不特殊。真正具有制度辨识度的是技术轨：它以法律形式将“非商业性研究者发起研究”与“收费性转化应用”明确切分，并对新批准技术设定风险分级的最长5年“机构专属期”——低风险1年、中风险3年、高风险5年，在此期间技术留在原机构运行，之后再视证据情况决定是否扩展。日本ASRM分层准入的经验、美国FDA的加速通道，都提供了参照，但中国把“技术作为医疗实践”与“技术作为产品”的边界用行政法规固定下来，并配以收费合法化的第三十四条，这在主要监管体中是不多见的制度组合。


四、阵痛不会因为制度设计聪明就自动消失


其一，三甲承接端的瓶颈比预想中更紧。 理论上医院是受益方，但真正同时具备完整学术委员会、伦理委员会、稳定研究经费和GMP级细胞制备承接能力的三甲数量有限。大量项目涌向少数头部医院，议价空间反转，启动节奏慢于政策预期。北京首月填报218项、完成备案3项；上海187项处于填报流程、3项完成备案；广东对46项存量干细胞和体细胞项目做转轨衔接，海南则在等待国务院下放转化审批权限的专项授权。这些数字说明的不是政策失败，而是制度能力需要时间生长。


其二，两轨之间的“换乘站”还没有建好。 818号令下的临床研究与GCP框架下的注册性临床试验，在CMC、质控、数据留存上的要求并不等同。CDE虽在2023年指导原则中设专章规定干细胞备案研究结果用于药品注册的评价要点，但前提是工艺与质量一致性、研究合规性和数据完整性全部达标。实操中的共识正在形成：IIT数据要向上兼容，必须从设计阶段就按GCP标准采集和监查，而不是做完之后再“补材料”。如果两轨之间没有可操作的桥接规则，“双轨”就可能变成两条永远不相交的平行线。


其三，支付端出现了实质性松动，但系统性方案仍未成形。 2026年是一个转折年份：首版商保创新药目录纳入19种药品，包含多款CAR-T；合源生物与药明巨诺的CAR-T产品在2026年国谈中首次进入基本医保谈判环节，此前百万元级定价一直止步于形式审查。博鳌乐城已分五批公布20项可收费细胞治疗技术并完成官方价格备案，失代偿期肝硬化干细胞治疗15万元／疗程、2型糖尿病脐带间充质干细胞5.8万元／次、实体瘤自体DC治疗19.4万元／针，这些数字为全国性定价规则提供了最早的参照系，但也恰恰说明全国性规则仍在孕育之中。技术轨允许转化阶段收费，是打开了一扇门；门后面的价格形成机制、医保对接路径、商保参与方式，还需要一整套基础设施来承接。


五、几条务实的推进方向


把“轨间衔接”做成可操作的工程，而不是原则性表述。 建议卫健与药监联合发布技术轨数据用于药品注册的实施细则，明确CMC对标清单、数据桥接设计模板和审评沟通节点，探索“一研两用”的联合审查机制，让同一批受试者的暴露产生可被两轨共同采信的证据。


用真实世界证据补桥，但先统一“桥墩”的标准。 828号令已给出真实世界数据的路径。乐城、北京、上海先行区应加快建立“临床研究—真实世界数据—注册申报”闭环，同时把数据标准和质控口径放在闭环之前，防止真实世界证据变成低质量数据的避风港。


扩容承接端，而不是只对承接端提要求。 专项能力建设资金、区域协同网络、第三方伦理与学术支撑平台，可以帮助有条件的三甲快速达标。对中低风险技术适度放宽机构层级限制的分级分类思路，也值得认真研究，以缓解头部医院的拥堵。


支付与伦理两套基础设施同步建设。 价格形成机制、医保立项指南、商保目录与按疗效付费的衔接，应与技术审批节奏对齐。伦理侧，人类遗传资源管理、基因编辑红线、知情同意与长期随访不能因为“双轨”而出现标准落差；30年数据契约不是行政负担，而是中国CGT证据走向国际互认的信用资产。


保持国际视野，把制度优势转化为证据优势。 818号令要求临床研究发起机构为中国境内法人，海外项目进入需设立实体，这是程序性门槛而非壁垒。真正能在中美欧之间做技术、资本与临床数据协同的团队，会在双轨制下获得一种独特的效率：用技术轨快速验证，用药品轨规模化兑现。中国CGT监管的制度创新能否从“跟跑”转向“领跑”，不取决于条文写得多聪明，而取决于执行能否足够耐心、足够透明、足够连贯。


先规范，后促进。 双轨制的本质是把科研的逻辑还给科研，把产业的逻辑交给市场，再用法治把两者接起来。短期阵痛——企业出清、医院拥堵、路径摇摆——恰恰说明这次动的是真结构。科技产业融合落地时的样子，不是一份文件，而是一个研究者不用再为身份焦虑、一家企业敢把十年押在一条合规路径上、一个危重患者能在安全前提下用上前沿疗法。CGT的双轨监管，是中国在这一方向上一次实质性的破题。


说明：本文所涉政策条文、时间节点与行业数据均据公开报道与官方公示信息整理，具体适用以主管部门正式文本与最新解释为准。